期刊简介

               本刊主要报道医学分子生物学领域的最新研究成果,研究进展有及研究方向,适合于广大从事医学分子生物学研究的科技工作者及临床医务人员,生物工程、生化、分子药理、分子病理、免疫学、遗传学等相关人员。                

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  • 杂志名称:医学分子生物学杂志
  • 主管单位:中华人民共和国教育部
  • 主办单位:华中科技大学同济医学院
  • 国际刊号:1672-8009
  • 国内刊号:42-1720/R
  • 出版周期:双月刊
期刊荣誉:首届、第二届中国高校特色科技期刊奖期刊收录:剑桥科学文摘, 国家图书馆馆藏, 万方收录(中), 上海图书馆馆藏, 维普收录(中), 知网收录(中), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), CA 化学文摘(美)
医学分子生物学杂志2019年第01期

造血干细胞基因治疗β-珠蛋白异常疾病的研究与展望

刘亚楠;杨冠恒;蔡勤;张敬之

关键词:β-地中海贫血, 镰状血红蛋白病, 基因治疗, 造血干细胞, 基因组编辑技术
摘要:β-珠蛋白异常疾病(β-globin disorders)是由于体内合成β-珠蛋白肽链缺陷,导致溶血性贫血等一系列的症状,严重影响了患者的生活质量.而造血干细胞(hematopoietic stem cells,HSCs)移植是根治此类疾病的唯一方法.现以β-珠蛋白异常疾病为主,阐述近年来依托造血干细胞为主的基因治疗手段的研究进展,并将基因治疗中所使用病毒载体、 基因组编辑技术的优缺点和影响临床应用的要素以及未来的研究趋势综述如下.